리듬 파머수티컬스 Canaccord Genuity's 46th Annual Growth Conference

여러분, 다시 한 번 안녕하세요. 참여해 주셔서 감사합니다. 저는 캐나코드의 바이오텍 애널리스트 위트니 아이젬이며, 오늘 아침 리듬 파마슈티컬스를 모시고 이 파이어사이드 채팅을 진행하게 되어 기쁩니다. 오늘은 CFO인 헌터 스미스와 함께 이야기 나누겠습니다. 헌터, 함께해 주셔서 감사합니다. 바로 본론으로 들어가겠습니다. 청중 중 리듬 파마슈티컬스를 잘 모르는 분들을 위해, 리듬이 현재 어떤 회사인지 간단히 개요를 말씀해 주시겠습니까? 어떤 약물인지, 파이프라인은 어떻게 구성되어 있는지, 그리고 앞으로 5년, 10년 동안 어떤 방향으로 나아가고자 하는지 궁금합니다.

네, 위트니, 정말 감사합니다. 그리고 이 훌륭한 컨퍼런스를 주최해 주신 캐나코드 지뉴이티에도 진심으로 감사드립니다. 매년 8월을 기대하고 있으며, 2분기를 마무리하는 좋은 기회가 되고 있습니다.

네, 정말 시기적절합니다. 리듬 파마슈티컬스는 보스턴에 본사를 둔 바이오텍 회사로, 직원 수는 500명 미만이며 10개국 이상에서 운영 중입니다. 미국과 유럽에서 승인 및/또는 시장 접근권을 확보했으며, 총 24개국에서 시장 접근권을 보유하고 있고 현재 일본 진출을 준비 중입니다.

저희의 주요 치료제는 셋멜라노타이드이며, 브랜드명은 IMCIVREE입니다. 이 약물은 멜라노코르틴 4 수용체 작용제로, 미국이나 전 세계 어디에서도 희귀 비만 질환 치료를 위해 승인된 최초의 멜라노코르틴 4 수용체 작용제입니다. 저희는 특정 유전자의 이중 대립형질 결손으로 인해 알파-멜라노사이트 자극 호르몬 생산에 문제가 생기는 초희귀 비만 환자부터 치료를 시작했습니다. 이 호르몬이 저희 약물의 아날로그입니다.

이 호르몬은 시상하부에서 생성되며, 이 호르몬이 없는 환자들은 칼로리 섭취로도 충족되지 않는 매우 강한 배고픔을 경험합니다. 이는 중추 신경계에서 유발되는 신호이며, 그 결과 비만이 발생합니다. 이 환자들은 신생아 때부터 매우 굶주려하며, 유아기 때 비만이 시작되어 평생 비만을 겪게 됩니다. 저희는 2015년경에 첫 번째 POMC 환자를 치료하기 시작했습니다. 그 환자는 약 12~18개월 동안 체질량지수(BMI)가 40% 이상 감소하는 효과를 보였습니다. 이 사례 연구는 "뉴잉글랜드 의학 저널"에 게재되었으며, 이후 렙틴 수용체 결손이라는 또 다른 유전적 결손 형태 환자를 치료했고, 이로 인해 첫 번째 승인을 받게 되었습니다. 이 두 질환은 너무 희귀해서 저희는 이 약물을 치료제로 출시하지 않았습니다. 단지 상업적으로 이용 가능하도록 했습니다.

결국 미국과 유럽에서 각각 약 5,000명의 환자가 있는 바르데트-비들 증후군이라는 적응증에서 개념 증명을 달성했습니다. 저희는 2022년에 전 세계 3상 임상시험을 근거로 승인을 받았으며, 이것이 글로벌 약물 출시와 회사 성장의 기반이 되었습니다. BBS와 일부 POMC/LEPR 매출이 주를 이뤘던 지난 분기 1분기에는 분기별 매출이 약 6,000만 달러 수준이었습니다. 여기에 일부 HO 매출도 포함되어 있으며, 곧 이에 대해 말씀드리겠습니다만, 그 당시 상황이 이렇습니다.

궁극적으로 회사에 큰 변화를 가져온 것은 2022년에 달성한 후천성 시상하부 비만(AHO)에 대한 개념 증명입니다. 이는 주로 뇌종양, 특히 뇌하수체 종양인 두개인두종이나 시상하부 손상으로 인해 발생하며, 둔상 외상이나 방사선 등 다양한 형태의 시상하부 손상으로도 발생할 수 있습니다. 미국 내에서 약 1만 명의 환자 기회가 있다고 추정하고 있습니다. 저희는 지난해 3상 데이터를 공개했는데, 이 연구에서 세트멜라노타이드 투여 환자들은 위약 대비 평균 체중의 18.8%를 감량했습니다. 이 연구는 130명의 환자를 대상으로 한 대규모 글로벌 무작위 연구였습니다. 이 연구가 승인 신청의 근거가 되었습니다.

또한 이 연구 결과는 7월에 발표된 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(New England Journal of Medicine) 논문의 근거가 되었으며, MC4R 경로가 비만 치료에 중요하다는 내용의 사설도 함께 실렸습니다. 이 약물이 바로 IMCIVREE입니다. 미국에서 HO 적응증으로 출시했으며, 곧 유럽과 일본에서도 출시할 예정입니다. 저희는 모든 것을 자체적으로 진행하고 있습니다. 현재 두 가지 임상 후보물질을 보유하고 있습니다. 하나는 경구용 MC4R 작용제인 비바멜라고, HO에서 개념 증명을 보였으며, 올해 말까지 후천성 HO에 대한 3상 시험을 시작하려고 합니다. 또 다른 하나는 주 1회 주사제인 RM-718로, 이 역시 HO에서 개념 증명을 막 마쳤습니다.

이 제품들은 투여가 더 편리할 뿐만 아니라 더 특이적이어서, 세트멜라노타이드가 MC1 수용체에도 작용해 발생하는 과다 색소 침착이라는 특정 부작용을 피할 수 있습니다. 현재 선천성 고인슐린혈증에 대한 전임상 프로그램도 진행 중입니다. 나중에 자세히 말씀드릴 수 있지만, 현재 저희의 주요 분야는 세 가지 MC4R 작용제 포트폴리오와 점점 확대되는 치료 대상 질환들입니다.

완벽합니다. 아주 좋습니다. 2분기를 정리하는 이 아이디어가 마음에 듭니다. 2분기에 집중해서 후천성 시상하부 비만에 대해 이야기하겠습니다.

맞습니다. 잘된 점은 무엇이며, 이번 첫 완전한 분기 이후에 도입한 교훈이 있습니까?

물론입니다. 시작하겠습니다. 저희는 후천성 시상하부 비만 출시 시작에 매우 만족하고 있습니다. 전반적으로 강력했다고 생각합니다. 저희가 살펴본 모든 지표가 긍정적이었습니다. 첫 번째는 승인 후 두 번째 분기 시작 전까지 13주와 승인 주간을 포함한 14주 동안 400건 이상의 시작 서식이 있었다는 점입니다. 그 14주 동안 신규 환자를 위한 400건 이상의 시작 서식이 작성되었고, IMCIVREE 처방이 이루어졌습니다. 이 시작 서식들은 300명 이상의 의사들에 의해 작성되어 매우 폭넓은 참여를 보여줍니다. 한 명 이상의 처방을 작성한 의사들 내에서도 집중도가 매우 낮습니다. 대부분 의사당 처방 수는 2~3건 정도입니다. 보험사가 약제 비용을 환급해주는 데 있어서도 좋은 진전을 이루었습니다. 이 진전은 이 시점의 BBS보다 훨씬 앞서 있습니다.

분기 말 기준으로 승인된 처방의 약 3분의 2가 사전 승인 절차를 거쳤습니다. 미국 내에서 상업 보험 가입자의 약 25%, 메디케이드 가입자의 약 35%를 대상으로 한 정책이 이미 마련되어 있습니다. 현재 상황에 매우 만족합니다. 올해 남은 기간 동안 P&T 회의가 진행됨에 따라 추가 환급 승인 절차가 계속될 것으로 예상합니다. 전반적으로 매우 강력한 출발입니다. 한 가지 배운 점은 영업사원들이 AHO 파이프라인 업무로 너무 바빠서 BBS 환자 치료 지원이라는 더 길고 복잡한 과정을 동시에 수행하기 어렵다는 점입니다.

출시 초기 단계에서 10명의 담당 지역 매니저로 구성된 전담 BBS 팀을 분리하기로 결정했고, 일부 인원을 배치했으며 곧 전체 팀을 완성할 예정입니다. 이로 인해 성장 속도는 느리지만 여전히 매우 중요하고 기존 매출의 주요 기반인 BBS 기회를 계속 개발하고 확장할 수 있을 것입니다.