리커젼 파마슈티컬스 26년 2분기 어닝콜

여러분, 좋은 아침입니다. 함께해 주셔서 감사합니다. 시작하기에 앞서, 오늘 논의에는 미래예측진술이 포함된다는 점을 다시 한번 말씀드립니다. 다음 슬라이드입니다. 자세한 내용은 오늘 배포한 보도자료와 당사의 SEC 공시 자료를 참고해 주시기 바랍니다. 리커전의 사명은 생물학을 해독해 환자들의 삶을 획기적으로 개선하는 것이며, 이를 위해 AI 네이티브 제품 엔진을 기반으로 혁신적인 의약품을 개발하고 있습니다. 지난 1년 동안 저희는 중요한 변곡점에 도달했습니다. 더 이상 플랫폼의 잠재력만을 이야기하는 단계가 아닙니다. AI 네이티브 제품 엔진이 차별화된 프로그램과 의약품을 만들어낼 수 있는 역량을 저희가 실제로 보여드리고 있습니다. 다시 한번 말씀드리면, 왼쪽에 보이는 엔진은 지속적으로 학습하는 시스템으로 구축되어 있습니다. 당사의 데이터 팩토리에서 생성한 독자적인 멀티모달 데이터가 최전선 AI 모델을 구동합니다. 그리고 이러한 모델은 새로운 가설을 도출하며, 모든 예측은 하나하나 실험으로 검증됩니다.

각 사이클이 반복될수록 엔진과 그 엔진이 만들어내는 제품 모두가 강화됩니다. 다만 궁극적으로 어떤 엔진이든 그 성과는 산출물로 평가됩니다. 그 부분을 말씀드리겠습니다. 먼저, 당사의 내부 파이프라인은 지속적으로 성숙해지고 있습니다. 현재 REC-4881과 FAP를 포함해 임상 단계 프로그램 5개를 보유하고 있으며, 이들에서 회사 역사상 가장 고무적인 임상 데이터 중 일부를 확보했습니다. 승인된 치료제가 전혀 없고 TAM이 약 100억 달러에 달하는 질환이라는 점을 기억해 주십시오. 둘째, 업계 최고 기업들로부터 배우는 동시에 엔진을 외부에서 검증해 나가며, 파트너십에서도 의미 있는 진전을 계속 이루고 있습니다. 선도적인 바이오파마 파트너들과 함께 사노피 및 로슈 제넨텍과의 차별화된 프로그램을 진전시키는 과정에서, 지금까지 5억 달러를 초과하는 현금 유입을 실현했습니다.

오늘은 저희가 제품 엔진을 어떻게 계속 강화하고 있는지, 그리고 이러한 진전을 어떻게 차별화된 의약품과 차별화된 파트너십으로, 궁극적으로는 환자들에게 더 나은 결과로 연결하고 있는지 공유드리겠습니다. 자연스럽게 떠오르는 질문은, 우리 제품 엔진은 무엇이 다른가 하는 점입니다. AI를 신약 개발에 적용하는 회사는 많습니다. 저희의 강점은 AI만이 아니라, 서로를 강화하는 세 가지 역량의 결합이라고 믿습니다. 첫째, 저희는 대규모로 자체 독점 멀티모달 생물학 및 분자 데이터를 생성합니다. 이는 AI가 고품질 데이터로부터만 제대로 학습할 수 있고, 가장 가치 있는 생물학적 정보의 상당 부분이 아직 체계적으로 측정된 적이 없기 때문에 중요합니다. 저희의 50페타바이트 규모 데이터는 모델을 학습시키고, 새로운 생물학적 관계를 발견하며, 새로운 알고리즘이 등장함에 따라 시간이 지날수록 더 개선되도록 특별히 설계되었습니다. 둘째, 저희는 생물학, 설계, 그리고 점차적으로는 임상까지 아우르는 ‘랩-인-더-루프(lab-in-the-loop)’ 시스템을 통해 이러한 모델을 실험과 직접 연결합니다.

앞서 말씀드렸듯이, 모든 예측은 실험으로 검증됩니다. 모든 결과는 다시 그 모델들로 피드백됩니다. 이러한 재귀적 루프가 저희가 더 빠르게 움직이고, 의사결정의 질을 높이며, 프로그램에 대한 신뢰를 체계적으로 구축하는 데 도움이 됩니다. 셋째, 그리고 가장 중요하게는, 저희는 이러한 역량을 차별화된 자산으로 전환합니다. 여기에는 REC-4881과 FAP, REC-1245, RBM39, 고형암 등과 같은 사내 임상 프로그램뿐 아니라 사노피, 로슈, 제넨테크와의 파트너십 프로그램도 포함됩니다. 현재까지 성과는 어떨까요? 연초 이후 지금까지 이룬 진전을 살펴보겠습니다. 올해 상반기 정도를 되돌아보면, 저희 사업의 세 가지 축 전반—사내 파이프라인, 파트너십, 그리고 AI 네이티브 제품 엔진의 지속적 고도화—에서 이뤄내고 있는 진전에 매우 만족하고 있습니다.

사내 파이프라인에서는 고무적인 2상 데이터 이후 초기 FDA 협의를 진행하며 REC-4881을 진전시켰고, 올해 말에는 위프티가 곧 말씀드릴 추가 2상 데이터도 예정돼 있습니다. 저희는 초기 임상 안전성 및 약동학 데이터를 통해 REC-1245에 대한 확신도 계속 쌓아가고 있습니다. 또한 REC-7735에 대해 방금 IND 승인을 받아, 올해 말 임상에 진입할 수 있는 기반을 마련했습니다. 동시에, 저희 파트너십도 진전을 내고 있습니다. 올해 초에 기억하시겠지만, 저희는 사노피와 함께 매우 도전적인 퍼스트-인-클래스 종양학 타깃에 대한 신규 리드 시리즈 개발에서 또 하나의 마일스톤을 달성했는데, 이는 지금까지 다섯 번째입니다. 특히 오늘 발표하는 새로운 마일스톤에 대해 잠시 말씀드리고자 합니다.

로슈 제넨테크와 함께, 제넨테크가 이번 협업의 첫 번째 신경과학 타깃, 즉 신경과학 분야에서 새롭게 발굴된 미개척 타깃을 공동 초기 탐색 프로그램으로 진전시켰다는 소식을 기쁘게 전해드립니다. 이는 리커전의 플랫폼이 신약 개발을 위한 새롭고 생물학적으로 검증된 타깃을 생성할 수 있다는 초기 근거를 제공하는 것입니다. 저에게 이는 단순히 또 하나의 파트너십 마일스톤을 훨씬 넘어서는 의미가 있습니다. 수십 년간 진전이 더뎠던 분야에서, 질병 관련 독자적 아틀라스, 목적에 맞게 구축된 파운데이션 모델, 그리고 이러한 타깃이 실제로 인과적임을 확신하기 위해 우리가 사용하는 엄격한 계산 기반 및 실험적 어세이를 결합한 근본적으로 다른 접근법이 가능하다는 초기 근거를 제공합니다. 물론, 마지막으로 그리고 무엇보다도 중요한 점은, 파트너와의 과학적·기술적으로 깊은 협업이 지금까지 탐색되지 않았던 치료 타깃을 발굴해낼 수 있다는 것입니다.

아직은 초기 단계이지만, 저는 이것이 리커전뿐 아니라 더 넓은 분야 전체에도 중요한 입증 사례라고 생각합니다. 이는 AI 네이티브 엔진이 이미 알려진 생물학을 최적화하는 것을 넘어 새로운 생물학을 발견하는 단계로 나아갈 수 있으며, 그 결과가 세계 최고 수준의 신경과학 기관 중 하나와 함께 신약 개발로 진전시키기에 충분히 설득력 있음을 시사합니다. 이는 왼쪽 측면에 불과하며, 앞으로 더 많은 내용이 이어질 예정입니다. REC-4881과 관련해서는, FAP에서 우리의 핵심 타깃 고객층을 대상으로 하는 유전성 위장관 질환 분야의 최고 권위 의학 학회인 CGA-IGC 컨퍼런스에서 추가적인 2상 데이터를 발표할 예정입니다. 또한 FDA와의 상호작용에 대한 업데이트를 제공하는 한편, FAP 환자들에게 변혁적 치료가 될 수 있다고 믿는 프로그램을 계속 진전시키겠습니다. 기억해 주십시오. 현재까지 승인된 것은 없습니다. 승인된 치료제가 없습니다.

REC-1245의 경우 용량 증량을 지속하면서 추가적인 1상 데이터를 생성하고 있으며, 올해 후반에 더 종합적인 업데이트를 드리겠습니다. 사노피와는 경구용 I&I 개발 후보물질의 잠재적 지명을 기대하고 있으며, 이는 도전적인 타깃을 대상으로 차별화된 소분자를 설계하고 여러 면역매개 질환에 영향을 줄 잠재력을 갖춘 후보를 만들어낼 수 있는 우리의 역량을 추가로 검증해줄 매우 중요한 마일스톤이 될 것입니다. 마지막으로, REC-7735의 1상 연구를 개시할 것으로 예상하며, 이를 통해 우리 엔진에서 나온 또 다른 정밀 설계 프로그램으로 임상 종양 파이프라인을 한층 더 확장하겠습니다. 종합하면, 이러한 마일스톤들은 중요한 대담한 입증 사례들을 제공하는 동시에, 집중력과 규율을 갖추고 실행해 나가는 회사의 모습을 보여줍니다. 마찬가지로 중요한 점은, 우리는 엔진 자체도 지속적으로 강화하고 있다는 것입니다. 생물학, 화학, 임상 개발 전반에 걸친 혁신이 어떻게 우리 엔진을 더 빠르고 더 똑똑하게 만들고 있는지 몇 가지 예시를 보여드리겠습니다. 먼저 생물학부터 보겠습니다. 업계에서 가장 큰 과제 중 하나는 인간 생물학의 상당 부분이 여전히 미개척 상태라는 점입니다.

우리는 해답이 단순히 더 큰 AI 모델을 만드는 데만 있지는 않다고 봅니다. 핵심은 이 모델들이 실제로 학습할 수 있는 질병 관련 독자적 데이터를 생성하는 것입니다. 이를 위해 우리는 50페타바이트가 넘는 멀티모달 생물학 데이터를 생성하고 집적해, 업계에서 가장 큰 규모의 독자적 데이터 세트 중 하나라고 믿는 데이터 세트를 구축했습니다. 이 데이터 세트가 커질수록, 우리 모델은 새로운 생물학을 발견하는 역량이 더 좋아지고, 각각의 새로운 발견은 다시 엔진을 더 강화합니다. 그러한 학습은 곧 설계로 이어집니다. 우리 생물학 모델이 더 높은 신뢰도의 가설을 생성하기 때문에, 우리 화학 플랫폼은 더 나은 분자를 더 효율적으로 설계하는 데 집중합니다. 여기에는 공유드릴 내용이 많지만, 한 가지 말씀드리면 우리는 대략 1년 반 동안 약 330개의 화합물을 활용해 후보물질을 진전시키고 있습니다.

타깃에서 후보물질까지 1년 반이 걸린다는 것은, 소분자 업계 벤치마크인 약 2,500개 화합물을 4년에 걸쳐 사용하는 것과 비교되는 부분입니다. 이는 속도와 자본 효율성 모두에서 의미 있는 개선입니다. 마지막으로, 우리는 동일한 철학을 임상에도 확장합니다. 임상 개발은 궁극적으로 많은 가치가 창출되는 곳이자, 동시에 많은 프로그램이 실패하는 곳이기도 합니다. 시험 설계, 적합한 환자 선정—이 점은 아무리 강조해도 지나치지 않습니다—그리고 기관(사이트) 선정에 AI를 접목함으로써, 우리는 이미 등록(enrollment), 속도, 환자 매칭에서 개선을 보고 있으며, 더 똑똑하고 효율적인 임상시험을 수행하는 데 도움이 되고 있습니다. 한 가지 더 중요한 점이 있습니다. 이것은 서로 다른 세 가지 역량이 아닙니다. 하나의 연속적인 학습 시스템입니다. 모든 실험이 우리의 데이터를 개선합니다. 더 나은 데이터는 모델을 개선합니다.

더 나은 모델은 더 나은 분자를 만들어내고, 임상 데이터는 시스템에 다시 피드백되어 다음 세대 제품을 더욱 강하게 만듭니다. 플라이휠이 실제로 작동하는 가장 좋은 사례는 우리가 로슈 제넨텍과 함께 보여드린 내용이며, 오늘 우리는 우리 생물학 엔진이 이전에는 탐색되지 않았던 새로운 신경과학 타깃을 발견했다는 소식을 발표합니다. 우리가 어떻게 그 지점에 도달했는지, 그리고 왜 이것이 의약품 발굴의 중요한 새로운 접근법을 의미한다고 믿는지에 대해 몇 분간 뒷이야기를 말씀드리고자 합니다. 로슈 제넨텍과 함께, AI 기반 생물학 지도에서 새롭게 탐색되지 않은 타깃을 발굴하기 위해 이 분야에서 작업하는 과정에서 우리는 몇 가지 구체적인 요소에 집중했습니다. 왜 이것이 중요할까요? 첫째, 이는 이미 잘 연구된 생물학 내에서 또 다른 타깃을 찾는 것이 아니었습니다.

이는 이전에 탐색되지 않았던 생물학을 드러내고, 세계 유수의 신경과학 조직 중 하나와 함께 이를 신약 발굴 단계로 진전시킬 수 있을 만큼의 충분한 근거를 실험적으로 구축하는 것이었습니다. 둘째, 우리는 이것이 단일 타깃을 넘어서는 더 큰 무언가를 검증한다고 믿습니다. 즉, 적절한 데이터를 결합하고, 적절한 모델을 구축하며, 매우 엄격한 계산적 및 실험적 검증을 수행하고, 이를 적절한 상호보완적 협업과 결합하면, 실제로 새로운 생물학을 체계적으로 발굴할 수 있다는 초기 근거를 제공합니다. 우리는 이것이 시작에 불과하다고 믿습니다. 기저의 생물학 지도는 재사용 가능하며—이 점은 정말 중요합니다—시간이 지남에 따라 더 많은 치료 기회를 만들어낼 잠재력이 있습니다. 마지막으로, 로슈 제넨텍과의 협업 전반에서 저희는 현재까지 선급금과 마일스톤 지급액으로 2억 1,600만 달러를 초과해 달성했으며, 향후 각 소분자 프로그램별로 개발, 상업화 및 매출 마일스톤으로 추가 3억 달러를 초과하는 금액을 수령할 기회가 있습니다. 좋습니다. 저희가 이 엔진을 어떻게 구축했는지 보여드리겠습니다.

이 마일스톤이 왜 중요한지 이해하려면, 질문은 ‘왜 신경과학인가?’입니다. 한 걸음 물러서서 그 질문을 던져볼 필요가 있습니다. 신경과학은 여전히 의학에서 가장 큰 미충족 수요 중 하나로 남아 있습니다. 전 세계적으로 30억 명 이상이 신경계 질환의 영향을 받고 있습니다. 그럼에도 불구하고, 우리가 알고 있듯이 중추신경계(CNS) 약물은 업계에서 승인률이 가장 낮은 축에 계속 머물러 있습니다. 신경과학이 특히 어려운 이유는 생물학이 매우 복잡하고 모델링이 어렵기 때문이며, 우리는 잘 이해된 소수의 동일한 표적 집합으로 반복해서 되돌아가 왔고 그 성과는 점진적인 수준에 그쳤습니다. 저희는 의미 있는 진전을 이루기 위해서는 이미 알려진 것을 단순히 최적화하는 것이 아니라 새로운 생물학을 발견해야 한다고 믿습니다. 바로 그것이 이 협업이 설계된 목적입니다. 그다음 질문은, 사람들이 신뢰할 수 있는 표적을 실제로 발견하려면 무엇이 필요하냐는 것입니다.

세부 내용으로 들어가기 전에, 이렇게 깊이 있는 ‘어깨를 나란히 한’ 협업을 함께해 주신 로슈 제넨텍에 진심으로 큰 감사의 말씀을 드립니다. 제가 본 것 중에서도 드물게, 양쪽 팀이 같은 데이터를 보고 같은 모델에 대해 이야기하며 어떤 검증이 필요한지를 함께 점검해 나가는 협업이었습니다. 이러한 공동 협업은 여기에서 결정적으로 중요했습니다. 모든 것은 질환과 관련된 생물학에서 시작됩니다. 저희는 스스로에게 단순한 질문을 던졌습니다. ‘우리가 인간 질환을 실제로 반영하는 맥락에서 뉴런을 연구하고 있는가?’ 저희의 경우 이는 iPSC 유래 신경세포—뉴런과 미세아교세포 모두—를 전례 없는 규모로 만들어내는 것을 의미했으며, 뉴런 1조 개 이상과 미세아교세포 수천억 개에 달합니다. 이를 통해 다양한 미래 표적을 발견하기 위해 반복적으로 재사용할 수 있는, 질환 관련성이 풍부한 아틀라스를 구축하게 됩니다.