셀렉타 바이오사이언시스 Investor update

프리시전 AQ의 전무 이사 앤-마리 필즈입니다. 안녕하세요, 파이프라인 뒤의 플랫폼에 관한 셀렉타 바이오사이언스 교육 웨비나에 오신 것을 환영합니다. 오늘 셀렉타에서 함께하는 분들은 개회사를 맡은 짐 카루소 사장 겸 CEO와, 회사의 인지질 에테르 플랫폼과 이를 기반으로 한 유망한 방사성 의약품 임상 개발 파이프라인의 과학적 및 임상적 근거를 설명할 COO 자로드 롱코어입니다. 참석자 여러분께 오늘 웨비나에서 논의되는 정보는 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 세이프 하버 조항에 따라 보호받는다는 점을 상기시켜 드립니다. 경영진이 미래 예측성 발언을 할 것임을 청취자 여러분께 주의 말씀 드립니다. 실제 결과는 사업과 관련된 위험과 불확실성으로 인해 당사의 미래 예측성 발언에서 명시하거나 암시한 내용과 상당히 다를 수 있습니다. 이러한 미래 예측성 발언은 전적으로 이러한 주의 사항과 회사의 SEC 제출 서류에 의해 한정됩니다.

이 웨비나의 내용은 2026년 8월 18일 생중계 날짜 기준으로만 정확한 시기 민감 정보를 포함하고 있습니다. 회사는 이 웨비나 이후의 사건이나 상황을 반영하여 미래 예측성 발언을 수정하거나 업데이트할 의무를 지지 않습니다. 다시 한 번 말씀드리지만, 이 웨비나는 녹화 및 보관되고 있습니다. 경영진의 준비된 발언이 끝난 후 질문을 받겠습니다. 이제 짐 카루소에게 마이크를 넘기겠습니다.

짐? 감사합니다, 앤-마리. 안녕하세요, 오늘 참여해 주신 모든 분들께 감사드리며, 흥미롭고 교육적인 시간이 될 것으로 기대합니다.

셀렉타 바이오사이언스 전 팀을 대표하여, 저희가 차별화되고 잠재적으로 혁신적인 표적 암 치료 접근법이라고 믿는 비전을 공유할 기회를 갖게 되어 감사드립니다. 셀렉타의 사명은 명확합니다. 중대한 암을 겪는 환자들에게 더 나은 결과를 제공하는 동시에 혁신적인 과학과 확장 가능한 기술 플랫폼을 통해 의미 있는 장기 가치를 창출하는 것입니다. 다음 슬라이드입니다. 지난 10년간 종양학 분야는 놀라운 발전을 이루었습니다. 우리는 표적 치료제, 면역 치료제, 항체-약물 접합체, 그리고 최근에는 새로운 세대의 방사성 의약품이 등장하는 것을 보았습니다. 그러나 이러한 진전에도 불구하고 많은 암들은 여전히 치료가 어렵고, 환자들은 재발, 내성, 제한된 치료 옵션에 직면해 있습니다. 저희는 근본적인 도전 과제 중 하나가 단순히 올바른 치료제를 찾는 것만이 아니라고 믿습니다.

바로 그 치료제를 정확하고 선택적으로, 그리고 일관되게 암세포에 전달하면서 건강한 조직에 미치는 영향을 최소화하는 것입니다. 이러한 신념이 저희의 포스포리피드 에테르(Phospholipid Ether, PLE) 전달 플랫폼 개발을 이끌었습니다. 이 플랫폼이 매력적인 이유는 단일 바이오마커, 항원, 혹은 돌연변이가 아닌 여러 형태의 암에서 공통적으로 나타나는 특징을 중심으로 설계되었기 때문입니다. 그 결과, 저희는 이 플랫폼이 매우 특정 표적 접근법이 가진 일부 한계를 극복할 잠재력이 있으며, 광범위한 혈액암 및 고형암에 걸쳐 기회를 창출한다고 믿습니다. 다음 슬라이드입니다. 오늘날 저희의 주요 임상 프로그램인 아이오포포신 I-131은 희귀하고 불치의 B세포 악성종양인 왈덴스트롬 거대글로불린혈증에서 이 접근법의 가능성을 보여주고 있습니다. 이 질환은 여전히 치료 옵션이 필요한 상태입니다.

지금까지 얻어진 고무적인 임상 결과는, 다중 치료를 받은 환자들에서 강력한 반응률과 최근의 규제 진전 등을 포함하여, 이 플랫폼의 기본 생물학 및 표적 능력에 대한 중요한 검증을 제공합니다. 그러나 저희 관점에서 왈덴스트롬은 시작에 불과합니다. 시간이 지남에 따라 진정한 기회는 플랫폼 자체의 다재다능성에 있습니다. 표적 특성이 포스포리피드 에테르 골격에 내재되어 있기 때문에, 이 기술은 여러 치료 모달리티를 위한 전달 엔진으로 활용될 수 있다고 믿습니다. 저희는 이미 방사성 의약품으로 이 개념을 입증했으며, 베타 방출체, 알파 방출체, 오거 방출체, 그리고 시간이 지나면서 잠재적으로 다른 치료제 종류를 포함하는 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 비전은 단일 제품이 아니라, 여러 적응증에 걸쳐 다수의 제품 기회를 창출할 수 있는 플랫폼입니다. 중요한 점은 이것이 여러 차원에서 가치를 창출한다는 것입니다.

환자에게는 보다 선택적인 표적화와 역사적으로 치료가 어려웠던 암에 대한 광범위한 적용 가능성을 제공합니다. 환자와 의사 모두에게는 전통적인 항원 표적화와 독립적인 새로운 접근법의 가능성을 의미합니다. 마지막으로 투자자에게는 공통의 과학적 기반 위에 다각화된 파이프라인을 구축할 수 있는 토대를 마련하며, 각 신규 프로그램이 이전 프로그램에서 쌓인 지식, 검증, 인프라를 기반으로 성장할 수 있게 합니다. 방사성 의약품 분야가 계속 발전함에 따라, 저희는 매력적인 치료제와 혁신적인 표적화 접근법을 결합하는 기업이 승자가 될 것이라고 믿습니다. 저희의 목표는 이러한 진화의 최전선에 서는 것입니다. 오늘 웨비나는 그 이유를 설명하기 위해 마련되었습니다.

이 목표를 달성하기 위해서는 저희 플랫폼의 기반이 되는 과학, 즉 인지질 에테르가 무엇인지, 왜 선택적으로 암세포에 축적되는지, 그리고 이 메커니즘이 어떻게 다양한 종양 유형에 걸쳐 폭넓은 치료제 전달을 가능하게 할 수 있는지 이해하는 것이 중요합니다. 이러한 배경을 바탕으로 이제 저희 최고운영책임자인 재로드 롱코어가 생물학, 플랫폼 구조, 그리고 저희가 차세대 표적 암 치료법이라고 믿는 접근법을 뒷받침하는 증가하는 증거들을 설명해 드리겠습니다. 감사합니다. 재로드, 부탁드립니다.

감사합니다, 짐. 여러분 모두 환영합니다. 오늘 시간을 내주셔서 감사합니다. 짐이 언급했듯이, 저는 이렇게 설명드리겠습니다. 본질적으로 이 문제는 암 표적화에 있어 새로운 문제가 아닙니다. 여러 가지 문제를 동반합니다. 20세기 초반부터 항체가 해결책이 될 것이라는 꿈이 있었습니다. 에를리히 박사는 이를 인류 질병 문제를 모두 해결할 수 있는 마법의 총알로 여겼습니다. 돌이켜보면, 이는 그가 취한 매우 공격적인 입장이었으며 아직 완전히 입증되지 않았습니다. 그 이유는 이 슬라이드에 명확히 나와 있습니다.

저희가 보는 바와 종양 선택의 어려움을 진정으로 야기하는 것은 종양 자체, 즉 단일 종양의 고유한 이질성입니다. 이는 시간이 지남에 따라 종양이 진화할 수 있다는 가능성 때문인데, 이는 표적화하려는 표면의 다양한 항원을 상향 또는 하향 조절하여 표적 리간드를 무용지물로 만들 수 있습니다. 또한, 미세환경이 중요한 진입 장벽이 됩니다. 미세환경은 항체나 펩타이드가 통과해야 하는 인프라와 치밀한 기질을 형성할 뿐만 아니라, 특히 췌장암과 같은 일부 암의 경우 내부 압력을 증가시켜 표적 리간드가 미세환경에 침투하는 것을 막아 그 효능을 저하시킬 수 있습니다.

결국, 항체 약물 접합체나 펩타이드 약물 접합체를 사용하든 모든 경우에 마지막 단계 중 하나는 결합 후 약물이 대부분 내포작용(endocytosis)을 통해 세포 내로 들어간다는 점입니다. 그 다음에는 내포체 탈출(endosomal escape)을 해야 하는데, 이것이 또 다른 문제를 야기합니다. 내포체는 매우 용해성이 강해 탑재된 치료제가 분해될 수 있으며, 동시에 치료제가 내포체를 탈출하여 최종 표적에 도달하는 것을 방해할 수 있습니다. 이 모든 이유로 인해 이러한 문제를 해결할 미래 신제품에 대한 필요성, 즉 충족되지 않은 수요가 생깁니다. 앞서 말씀드린 것처럼, 저희는 인지질 에테르 또는 인지질 약물 접합체 플랫폼이 이 문제를 해결한다고 믿고 있습니다.

여기 기본 개요에서 보시다시피, 골격은 극성 인지질콜린 머리 그룹과 그 뒤를 잇는 긴 소수성 알킬 사슬로 구성되어 있습니다. 이 알킬 사슬의 한쪽 끝에 다양한 약물을 부착할 수 있으며, 이를 통해 종양을 표적화하고 시간이 지남에 따라 종양 내에 약물이 머무르도록 할 수 있습니다. 자주 받는 질문 중 하나는, 저희가 인지질 에테르를 처음으로 연구하거나 개발한 그룹인가 하는 것입니다. 그 답은 아닙니다. 사실 저희는 이 분야에서 사실상 3세대에 해당합니다. 저희 인지질 에테르는 알킬 인지질(alkyl phospholipids, APLs)로 알려진 자연 발생 인지질 계열을 모방한 것입니다. 여기서 확인할 수 있는 최초의 APL인 에델포신(edelfosine)과 밀테포신(miltefosine)은 원래 단독 약물로 개발되어 잠재력을 가진 것으로 여겨졌습니다. 하지만 이들은 위장관 독성으로 인해 한계가 있었습니다.

경구 투여되었고, 많은 양의 약물이 필요해 상당한 위장관 독성이 발생했습니다. 이를 극복하기 위해 두 번째 세대 분자인 페리포신(perifosine)과 에루포신(erufosine)이 개발되었습니다. 이들은 위장 장애 문제는 해결했지만, 혈장 내 안정성 문제와 주입 시 용혈 문제라는 새로운 문제를 야기했습니다. 저희 아이오포신(iopofosine) 또는 셀렉타 인지질 에테르는 정맥 내 용혈 문제를 근본적으로 해결했고, 실제 치료제가 아닌 항체처럼 약물 전달체로 표적화할 수 있도록 재설계하여 치료 지수를 높이고 더 효과적인 약물을 만들었습니다. 이러한 종양 표적화는 어떻게 이루어지나요? 어떻게 약물이 종양에 도달하며, 그 후에는 어떤 일이 일어나나요?