셀렉타 바이오사이언시스 Investor update

안녕하세요, 파이프라인 뒤에 있는 플랫폼에 오신 것을 환영합니다. 셀렉타 바이오사이언스 교육 웨비나에 오신 것을 환영합니다. 공식 발표가 끝날 때까지 질문을 삼가 주시기 바라며, 이후 질문과 답변 시간에 대한 안내를 드리겠습니다. 또한, 참고로 이번 컨퍼런스는 오늘 녹화되고 있음을 알려드립니다. 이의가 있으신 분은 지금 연결을 종료해 주시기 바랍니다. 앤-마리 씨, 시작해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

오퍼레이터, 앤 마리입니다. 프리시전 AQ의 필즈 전무이사입니다. 안녕하세요, 셀렉타 바이오사이언스의 파이프라인 뒤에 있는 플랫폼에 관한 교육 웨비나에 오신 것을 환영합니다. 오늘 셀렉타에서 함께해 주신 분은 짐 카루소 사장 겸 CEO로, 개회사를 해주실 예정입니다. 그리고 자렐 롱코어 최고운영책임자가 회사의 인지질 에테르 플랫폼에 대한 과학적 및 임상적 근거를 검토할 예정이며, 이 플랫폼은 유망한 방사성 의약품 임상 개발 파이프라인의 기반이 됩니다. 오늘 웨비나에서 논의되는 정보는 사적 증권 소송 개혁법의 안전 항구 조항에 해당함을 참가자 여러분께 상기시켜 드립니다. 경영진이 미래 예측성 발언을 할 예정임을 청취자 여러분께 주의 말씀 드리며, 실제 결과는 당사의 미래 예측성 발언에서 명시되거나 암시된 내용과 크게 다를 수 있습니다. 사업과 관련된 위험과 불확실성으로 인해. 이러한 미래 예측성 발언은 이와 같은 주의 사항과 회사의 SEC 제출 서류에 의해 전적으로 한정됩니다. 이 웨비나의 내용은 생방송 날짜 기준으로만 정확한 시기 민감 정보를 포함하고 있습니다. 2026년 8월 18일 기준으로, 회사는 이 웨비나 이후의 사건이나 상황을 반영하여 미래 예측성 발언을 수정하거나 업데이트할 의무가 없습니다. 참고로, 이 웨비나는 녹화되어 보관되고 있습니다.

경영진의 준비된 발언 후에 질문을 받겠습니다. 이제 전화를 짐 카루소에게 넘기겠습니다. 짐, 감사합니다.

앤-마리님, 안녕하세요. 오늘 저희 셀렉타 바이오사이언시스 전체 팀을 대표하여 여러분과 함께 흥미롭고 유익한 시간을 가질 수 있기를 기대하며 참석해 주셔서 감사합니다. 저희가 차별화되고 잠재적으로 혁신적인 표적 암 치료법이라고 믿는 비전을 공유할 기회를 주셔서 감사합니다. 셀렉타의 사명은 명확합니다. 심각한 암과 싸우는 환자들에게 더 나은 치료 결과를 제공하는 동시에 혁신적인 과학과 확장 가능한 기술 플랫폼을 통해 의미 있는 장기 가치를 창출하는 것입니다. 다음 슬라이드입니다. 지난 10년간 종양학 분야는 놀라운 발전을 이루었습니다. 표적 치료법이 등장하는 것을 목격했습니다. 면역치료제, 항체-약물 접합체, 그리고 최근에는 새로운 세대의 방사성의약품이 등장했습니다. 하지만 이러한 진전에도 불구하고, 많은 암은 여전히 치료가 어렵고, 환자들은 재발, 내성, 제한된 치료 옵션에 직면해 있습니다. 우리가 생각하기에 근본적인 도전 과제 중 하나는 단순히 올바른 치료제 탑재체를 찾는 것만이 아닙니다. 그것은 치료제 탑재체를 건강한 조직에 미치는 영향을 최소화하면서 암세포에 정확하고 선택적으로, 그리고 일관되게 전달하는 것입니다. 이러한 신념은 우리의 포스포리피드 에테르(PL) 전달 플랫폼 개발을 이끌어왔습니다. 이 플랫폼이 매력적인 이유는 단일 바이오마커 항원이나 돌연변이가 아니라 많은 암 유형이 공유하는 특징을 중심으로 설계되었기 때문입니다.

그 결과, 우리는 이 플랫폼이 매우 표적화되고 특정한 접근법과 관련된 일부 한계를 극복할 잠재력이 있으며, 광범위한 혈액암 및 고형암 분야에서 기회를 창출할 수 있다고 믿습니다. 다음 슬라이드입니다. 오늘은 저희의 주요 임상 프로그램인 I 131에 대해 말씀드리겠습니다. 이 접근법이 왈덴스트룀 거대글로불린혈증에서 잠재력을 보여주고 있습니다. 희귀하고 불치의 B세포 악성종양으로, 환자들은 여전히 치료 옵션이 필요합니다. 지금까지 얻어진 고무적인 임상 결과는, 다중 치료를 받은 환자들에서 강력한 반응률을 포함하여, 최근의 규제 동향과 함께 이 플랫폼의 기초 생물학과 표적화 능력에 대한 중요한 검증을 제공합니다. 하지만 저희 관점에서는 왈덴스트룀이 시작에 불과합니다. 시간이 지남에 따라 진정한 기회는 플랫폼 자체의 다재다능성에 있습니다. 표적화 특성은 인지질 에테르 골격에 내재되어 있습니다. 저희는 이 기술이 여러 치료 방식에 대한 전달 엔진 역할을 할 수 있다고 믿습니다. 저희는 이미 방사성 의약품으로 이 개념을 입증했으며, 베타 방출체, 알파 방출체, 오거 방출체 및 잠재적으로 다른 페이로드 종류를 포함하는 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 시간이 지남에 따라, 비전은 단일 제품이 아니라 여러 적응증에 걸쳐 다양한 제품 기회를 창출할 수 있는 플랫폼입니다. 중요한 점은, 이것이 환자들에게 여러 차원에서 가치를 창출한다는 것입니다. 이는 더 선택적인 표적 치료 가능성과 역사적으로 치료가 어려웠던 암에 대한 더 넓은 적용 가능성을 제공합니다.

환자들에게 그리고 의사들에게도, 이는 전통적인 항원 표적 치료와는 독립적인 새로운 접근법의 가능성을 의미합니다. 마지막으로 투자자들에게는, 각 신규 프로그램이 이전 프로그램들이 구축한 지식 검증과 인프라를 기반으로 발전할 수 있는 공통의 과학적 기반에 의해 뒷받침되는 다각화된 파이프라인의 토대를 마련합니다. 방사성 의약품 분야가 계속 발전함에 따라, 우리는 매력적인 페이로드와 혁신적인 표적 치료 방식을 결합한 기업들이 승자가 될 것이라고 믿습니다. 저희의 목표는 그 진화의 최전선에 서는 것입니다. 오늘 웨비나는 이 목표를 달성하기 위해 저희 플랫폼을 뒷받침하는 과학을 이해하는 것이 왜 중요한지 설명하기 위해 마련되었습니다. 인산지질 에테르가 무엇인지, 왜 선택적으로 암세포에 축적되는지, 그리고 이 메커니즘이 어떻게 여러 종양 유형에 걸쳐 다양한 치료법의 전달을 가능하게 할 수 있는지에 대해 설명드립니다. 이러한 배경을 바탕으로, 이제 저희 최고운영책임자인 재러드 롱코어에게 발표를 넘기겠습니다. 그는 생물학에 대해 자세히 설명드릴 것입니다. 플랫폼 아키텍처와 저희가 차세대 표적 암 치료법으로 믿고 있는 접근법을 뒷받침하는 점점 늘어나는 증거에 대해 설명드리겠습니다. 감사합니다, 재러드. 발표를 넘기겠습니다.

감사합니다, 짐. 그리고 여러분 모두 환영합니다. 오늘 시간을 내주셔서 감사합니다. 짐이 언급한 것처럼, 제가 다시 한번 말씀드리자면 이렇게 설명드리겠습니다. 사실 이 문제를 살펴보면, 암 표적 치료에 있어 존재하는 문제는 새로운 것이 아닙니다. 20세기 초부터 시작된 여러 가지 문제들이 함께 얽혀 있습니다. 한때 항체가 해결책이 될 것이라는 기대가 있었습니다. 그들은 에를리히 박사에 의해 인류의 모든 질병 문제를 해결할 수 있는 잠재적인 마법의 총알로 여겨졌습니다. 돌이켜보면, 분명히 그가 취한 입장은 매우 공격적이었고, 아직까지 완전히 입증되지는 않았습니다. 그 이유들은 이 슬라이드에서 명확히 설명되어 있습니다. 우리가 보는 바와 종양 선택의 어려움을 실제로 야기하는 원인은 종양 자체에서 시작됩니다. 단일 종양 자체가 지닌 내재적 이질성은 두 가지 가능성을 모두 고려할 때 더욱 두드러집니다. 종양이 시간의 경과에 따라 진화한다는 것은, 표적이 되는 표면의 다양한 항원을 상향 또는 하향 조절할 수 있어, 그 결과 표적 리간드가 무용지물이 될 수 있음을 의미합니다. 또한, 미세환경은 중요한 진입 장벽이 됩니다. 항체나 펩타이드가 통과해야 하는 조밀한 기질과 인프라를 형성할 뿐만 아니라, 특히 췌장암과 같은 일부 암의 경우 내부 압력을 증가시켜 표적 리간드가 미세환경에 침투하는 것을 방해할 수 있습니다.

결국에는 그 능력을 저하시킵니다. 모든 경우에 있어서, 항체 약물 접합체든 펩타이드 약물 접합체든 마지막 단계 중 하나는 약물이 결합된 후 내부로 흡수된다는 점입니다. 대부분의 경우, 약물은 엔도사이토시스를 통해 세포 내로 들어갑니다. 그 다음에는 엔도좀 탈출을 해야 하는데, 이것 자체가 추가적인 문제를 야기합니다. 엔도좀은 매우 용해성이 강해 탑재된 물질을 분해할 수 있지만, 동시에 탑재물이 탈출하여 최종 목적지에 도달하는 것을 방해할 수도 있습니다. 목표입니다. 이러한 모든 이유로 인해, 우리가 논의한 바와 같이, 이를 해결할 미래 신제품에 대한 필요성, 즉 충족되지 않은 수요가 생기며, 저희는 인지질 에테르 또는 인지질 약물 접합체 플랫폼이 이를 해결한다고 믿고 있습니다. 여기에서 보시다시피, 기본 개요로서, 골격은 극성 인지질콜린 머리 그룹과 그 뒤를 잇는 긴 소수성 알킬 사슬로 구성되어 있습니다. 이 알킬 사슬은 한쪽 끝에 다양한 탑재물을 부착할 수 있는 부분으로, 이를 통해 종양을 타겟팅하고 종양 내에 머무를 수 있게 합니다. 구체적으로, 시간이 지남에 따라.

자주 받는 질문 중 하나가, 저희가 인지질 에테르를 처음으로 연구하거나 개발한 그룹인가 하는 것입니다. 그에 대한 답은 아니오입니다. 사실상, 저희는 본질적으로 이 분야의 3세대에 해당합니다. 저희의 인지질 에테르는 알킬 인지질 또는 PLS라고 알려진 자연 발생 인지질의 한 종류를 모방한 것입니다. 여기서 확인된 원래의 Apls는 아델피아에서 개발되었으며, 본래 자체적으로 잠재적인 약물로 여겨졌습니다. 그러나 이들은 위장관 독성으로 인해 한계가 있었습니다. 이 약물들은 경구 투여되었으며, 많은 양의 약물이 투여되어야 했기 때문에 상당한 위장관 독성이 발생했습니다. 이를 극복하기 위해 2세대 분자가 개발되었습니다. 페리포신과 로피진입니다. 이들이었습니다. 모두 위장 장애 문제를 극복한 것입니다. 그들은 새로운 문제인 혈장 안정성을 개발했습니다. 또한 주입과 관련된 혈액학적 용혈 문제도 있었습니다. 저희가 인지질 에테르를 선택하거나 개발할 때 기본적으로 정맥 주사 시 용혈 문제를 해결했고, 실제 치료제로서가 아니라 항체처럼 페이로드 전달체로 작용하도록 재설계하여 치료 지수를 향상시키고 더 효과적인 약물을 만들었습니다.

그렇다면 이 종양 표적화는 어떻게 이루어지나요? 우리는 어떻게 그 분자를 종양에 전달하나요? 그리고 어떤 일이 일어나나요? 인지질 에테르는 실제로 세포 표면, 특히 암세포 표면의 미세 영역을 표적으로 삼습니다. 이 미세 영역들은 지질 뗏목(lipid rafts)으로 알려져 있습니다. 지질 뗏목은 정상 조직과 병든 조직 모두에 존재합니다. 하지만 이것들은 몇 나노초 만에 빠르게 사라지는 작고 일시적으로 형성되는 미세 영역입니다. 하지만 종양 세포에서 일어나는 현상을 보면, 이 미세 영역들이 커집니다. 이들은 몇 백 마이크로미터 크기로 커집니다. 이들은 조직 유형에 따라 다르지만 정확히는 7일에서 10일 정도의 기간 동안 안정화되며, 종양 자체의 신호 전달 중심지가 됩니다. 이들이 계속해서 종양 촉진 역할을 할 수 있도록, 이를 이용하여 저희 분자들이 결합합니다. 이 모든 과정은 종양 내 대사 변화로 인해 지질의 과다 사용이 필요하기 때문에 다시 발생합니다. 많은 분들이 해당 글리콜리시스와 포도당에 대한 워버그 효과의 과다 사용에 대해 들어보셨고 이해하고 계십니다. 그러나 대부분의 종양은 혐기성 환경, 즉 산소가 부족한 환경에 있습니다. 글리콜리시스는 매우 제한적입니다. 따라서 종양은 베타 산화 경로와 인지질 및 긴 사슬 지방산의 분해를 이용하는 쪽으로 전환하는데, 이들은 세포막 구성 분자로서 향상된 표적화가 가능하게 합니다.

왼쪽에 이와 관련된 사례 몇 가지를 보여드리겠습니다. 가장 왼쪽에 보이는 것은 공동 배양입니다. 종양 세포 A549는 폐암 세포이며 정상 섬유아세포입니다. 빨간색 염색은 지질 뗏목(lipid rafts)을 염색한 것입니다. 보시다시피 정상 섬유아세포는 거의 보이지 않습니다. 이미지에서 A549 세포는 지질 뗏목이 상당히 많이 존재하여 매우 밝게 빛납니다. 전립선암, 췌장암, 폐암, 신장암 등 모든 암종에서 지금까지 테스트한 모든 종양 유형에 걸쳐 일관되게 이러한 현상이 나타나는 것을 확인할 수 있습니다. 우리는 180가지 이상의 다양한 종양 유형과 세포 배양을 테스트했으며, 이들이 모두 다양한 수준으로 이를 보유하고 있음을 검증했습니다. 하지만 모두 어느 정도, 아니 상당한 농도의 지질 뗏목을 보유하고 있어, 이것이 우리가 목표로 하는 타깃임을 검증하며, 이를 제거했을 때 슬라이드의 반대편에서 실제로 감소가 관찰됩니다. 지금 보시는 것은 형광 분자에 결합된 인지질 에테르를 통해, 다시 한 번 A549 세포에서 왼쪽 이미지에서 흡수가 이루어지는 것을 확인할 수 있다는 점입니다.

하지만 콜레스테롤을 실제로 제거하고 지질 뗏목을 교란시키는 사이클로덱스트린을 사용할 경우, 완전히 교란시키지는 않지만 약 60~70% 정도는 제거합니다. 인지질 에테르의 흡수도 이에 상응하여 감소하는 것을 확인할 수 있습니다. 형광 태그가 부착되어 있습니다. 이를 통해 이것이 종양 세포로 진입하는 우리의 주요 메커니즘임을 확인할 수 있습니다. 그렇다면 이것이 어떻게 작용하는 걸까요? 우리는 실제로 어떻게 그곳에 도달하여 이 과정을 거치게 되는 걸까요? 흥미로운 점 중 하나는, 인지질 에테르가 순환하는 동안 결국 순환계를 벗어나 실제로 작용하는 미세환경으로 들어가야 한다는 것입니다. 흥미롭게도, 높은 농도나 강한 결합을 통해서입니다. 우리는 단백질에 강하게 결합되어 있습니다. 특히 알부민은 종양 미세환경에 축적되는 경향이 있는데, 이를 이용해 저희 분자들은 알부민에 결합한 상태로 미세환경으로 직접 운반된 후, 알부민에서 떨어져 나와 지질 뗏목을 통해 세포막에 결합하게 됩니다. 이러한 뗏목들은 관문 역할을 하며, 이후 저희 분자들은 세포 내로 흡수되는데, 이 흡수 과정은 여러 가지 메커니즘을 통해 이루어집니다. 중요하고 흥미로운 점은, 시간이 지나면서 저희가 발견한 것 중 하나가 단순히 좋은 흡수율을 얻는 것뿐만 아니라는 점입니다.

초기에는 그 흡수가 48시간에서 96시간 동안 지속되며, 이후에는 그 시점 이후에도 약물이 세포 밖으로 배출되지 않고 유지됩니다. 이는 많은 종양에서 나타나는 저항성 발현의 일반적인 방법인 약물 배출을 방지하여 시간이 지남에 따라 더 많은 약물을 전달할 수 있는 능력을 향상시킵니다. 다시 한 번, 조금 다른 관점에서 살펴보면, 앞서 말씀드린 것처럼 여기 정상 섬유아세포가 있고, 이번에는 지질 뗏목 대신 두 개의 암세포 공동배양을 보고 있습니다. 형광 표지된 분자를 흡수하고 있습니다. 반면에 정상 섬유아세포는 기본적으로 전혀 흡수하지 않습니다. 다음 이미지에서는 매우 균일한 전달을 확인할 수 있습니다. 보시는 것은 난소암이며, 이미지 내 모든 세포에서 흡수가 이루어지는 것을 확인할 수 있습니다. 그래서 거의 100%에 가까운 균일한 흡수를 얻을 수 있습니다. 단일 종양 유형 내의 이질성에도 불구하고. 마지막으로, 아마도 가장 중요한 점은, 실제로 전이성 뇌종양을 가진 환자의 SPECT 이미지로서, 저희가 개발한 물질 중 하나의 흡수를 확인할 수 있다는 것입니다. 혈뇌장벽을 통과하여 환자 환경에서 종양으로 흡수되는 아이 분자들입니다. 전반적으로 이 독특한 표적 효과를 확인할 수 있음을 보여줍니다.

시험관 내든 생체 내든 상관없이. 환자 내에서. 그렇다면 이것이 세포 수준에서는 어떻게 발생하는 것일까요? 다시 한번 말씀드리면, 여기 보이는 분자들은 위쪽에 작은 초록색 공과 세포 외 공간에 있는 막대 모양이 있으며, 이들이 세포 표면을 따라 이동합니다. 이들은 콜레스테롤이 풍부한 지질 뗏목 영역에 도달합니다. 이들은 그 영역에 삽입됩니다. 그리고 이들이 세포에 침투하거나 들어가는 방식은 보통 두 가지 메커니즘 중 하나를 따릅니다. 가장 일반적인 방법은 여러 분자가 결합하는 것입니다. 이는 ATP 의존성 플리페이스를 활성화하거나 자극하는데, 이 플리페이스는 분자를 내부 잎사귀로 회전시킨 후 세포질에 전달합니다. 그 후 분자는 골지체 네트워크를 따라 이동하며, 핵 주변 공간, 특히 미토콘드리아와 소포체로 전달됩니다. 중요하게도, 두 번째 메커니즘 부분은 약간 다릅니다. 그래서, 헴이든 고형 종양이든, 두 경우 모두 이 플리페이스 구성 요소를 활용합니다. 하지만 헴 영역에서는 지질 뗏목의 회전율이 약간 더 높기 때문에, 클라트린과 같은 엔도시토시스 경로도 더 활발히 작동하는 경향이 있습니다.