Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 2026 Q2 Earnings Call

감사합니다. 당사의 재무 실적을 상세히 담은 보도자료는 ultragenyx.com 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 이번 콜에는 Emil Kakkis 최고경영자 겸 사장, Howard Horn 최고재무책임자, Erik Harris 최고상업책임자, Eric Crombez 최고의료책임자가 함께하고 있습니다. 오늘 콜에서 저희는 미래 예측성 발언을 할 예정임을 알려드립니다. 이 발언들은 특정 위험과 불확실성에 노출되어 있으며, 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 자세한 위험 요인은 최신 SEC 보고서에서 확인해 주시기 바랍니다. 이제 Emil에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, Josh. 안녕하세요, 여러분. 2분기에도 개발 및 상업 조직 전반에서 강력한 실행력을 이어갔습니다. 상업팀은 회사 역사상 분기별 최고 매출을 기록하며, 연간 매출 가이던스를 재확인하는 데 기여했습니다. 이전 분기들처럼, 전 세계에서 Crysvita, DOJOLVI, Evkeeza, MEPSEVII의 신규 환자를 발굴하고 접근성을 확대하고 있습니다. 상업 및 현장 팀은 다가오는 몇 달 내 출시가 예상되는 첫 두 가지 유전자 치료제 준비도 진행 중입니다. 승인될 경우, 이 두 치료제는 모두 치료가 시급하고 충족되지 않은 의료 수요가 큰 질환에 대한 최초의 치료제가 될 것입니다. GSD 1A 치료제인 DTX-401의 PDUFA 심사 완료일이 몇 주 남지 않았습니다.

GSD 1A 환자들은 하루 종일 몇 시간마다 옥수수 전분 혼합물을 마셔야 하며, 한 번이라도 복용을 놓치면 사망에 이를 수 있다는 사실을 알고 있습니다. 이는 그들의 질병과 복용을 놓쳤을 때의 심각한 결과를 끊임없이 상기시키는 일입니다. 1/2상 및 3상 임상에서 DTX-401을 투여받은 환자들은 옥수수 전분 복용량과 빈도를 임상적으로 의미 있는 수준까지 크게 줄일 수 있었습니다. 더 중요한 것은, 이 유전자 치료가 환자들이 하루 중 더 많은 시간을 정상 범위 내에서 혈당을 유지하며 보다 정상적인 포도당 대사를 할 수 있게 한다는 점입니다. DTX-401 벡터에서 결핍된 G6Pase 효소의 발현은 환자들의 간이 금식이나 대사 스트레스 시에 글리코겐을 분해하여 포도당을 생성할 수 있도록 해줄 것입니다.